老人心力衰竭竟是因罕見病導(dǎo)致？血液內(nèi)科團(tuán)隊使用新型T細(xì)胞療法為患者帶來新曙光
來源：血液內(nèi)科   作者：蔡嘉惠  添加時間：2025年05月20日   點(diǎn)擊數(shù):0

在我們的日常生活中，一些疾病就像隱匿在黑暗中的“幽靈”，悄無聲息地侵蝕著人們的健康。淀粉樣變性就是這樣一種較為罕見卻危害巨大的疾病，它常常偽裝成其他常見病癥，極易被忽視或誤診，給患者及其家庭帶來沉重的負(fù)擔(dān)。

故事的主人公是一位75歲的老人黎伯。上段時間，他頻繁出現(xiàn)氣促的癥狀，稍微活動一下就氣喘吁吁，嚴(yán)重影響了他的日常生活質(zhì)量。老人被緊急送往醫(yī)院后，首先到了其他科室住院，確診心力衰竭且反復(fù)發(fā)作，完善心血管等相關(guān)檢查均未查找到引起心力衰竭的病因，后患者仍氣促明顯，不能下地行走，到底是什么病因引起頑固性心衰呢？

后來老人轉(zhuǎn)至血液內(nèi)科，通過詳細(xì)的問診、體格檢查以及一系列先進(jìn)的輔助檢查手段，最終確診他患上了系統(tǒng)性輕鏈型淀粉樣變性，已累及到心臟、腎臟、消化系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)等多個重要器官，而且評估心臟功能已到IV期高危組。

在血液內(nèi)科淋巴瘤骨髓瘤亞專科帶頭人楊輝主任醫(yī)師介紹，系統(tǒng)性輕鏈型淀粉樣變性合并心臟淀粉樣變性往往提示著預(yù)后不佳，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量乃至生命長度，這類患者的中位生存期一般不超過6個月，極易因?yàn)閻盒孕穆墒С；蛐牧λソ叨鴮?dǎo)致死亡。

面對挑戰(zhàn)，楊輝主任醫(yī)師帶領(lǐng)團(tuán)隊迅速行動，展開了心內(nèi)科、腎內(nèi)科、肝病?？啤⒎派淇频榷鄬W(xué)科討論，制定了個性化的綜合治療方案。

在骨髓瘤亞?？频膱F(tuán)隊楊輝主任醫(yī)師、蔡嘉惠副主任醫(yī)師、姚倩倩主治醫(yī)師的精心治療下，黎伯的病情出現(xiàn)了令人欣喜的轉(zhuǎn)機(jī)。他的氣促癥狀明顯減輕，心臟功能得到改善。雖然，黎伯已經(jīng)由長期臥床的狀態(tài)改善至可以下床自由活動的狀態(tài)，但仍存在活動后氣促，不能長時間行走。

經(jīng)過專科評估發(fā)現(xiàn)，黎伯體內(nèi)仍有一定的腫瘤負(fù)荷，仍然在持續(xù)加重心臟的損害，更糟糕的是殘留的腫瘤細(xì)胞對現(xiàn)有藥物產(chǎn)生了耐藥性，繼續(xù)現(xiàn)有的治療方案，預(yù)計黎伯半年內(nèi)出現(xiàn)心衰、死亡的幾率很大。這時，楊輝主任帶領(lǐng)?？茍F(tuán)隊充分討論后認(rèn)為，換用其它傳統(tǒng)藥物治療方案的有效率不到10%。新的治療方案包括CAR-T、雙特異性抗體的T細(xì)胞療法是這位患者的更理想選擇。

考慮到患者年齡大，基礎(chǔ)疾病多，一般情況差，CAR-T存在制備時間常，治療相關(guān)毒性大、治療相關(guān)死亡率高，不適合黎伯。而雙特異性抗體毒性更小，對于黎伯是更好的選擇。雙特異性抗體屬于一種藥物，同時具有靶向腫瘤的抗體和自身免疫T細(xì)胞抗體，可以理解為通過藥物讓腫瘤細(xì)胞和自身免疫細(xì)胞手牽手，通過自身免疫細(xì)胞精準(zhǔn)、強(qiáng)力殺傷腫瘤。雙特異性抗體屬于新型T細(xì)胞免疫藥物，淀粉樣變性發(fā)病率低，屬于罕見病，國內(nèi)外應(yīng)用的例數(shù)均較少。通過查詢國外相關(guān)數(shù)據(jù)，認(rèn)為雙特異性抗體對這類并且的療效非常好，用藥安全性高。

通過充分溝通后，黎伯也同意使用新的治療方案。為保證黎伯治療過程的安全，在科主任帶領(lǐng)下，科內(nèi)成立特殊用藥應(yīng)對小組，密切監(jiān)測患者用藥時的不良反應(yīng)并及時作出針對性的處理和調(diào)整。我院醫(yī)務(wù)科也非常重視，考慮到藥物的特殊性，在醫(yī)務(wù)科的帶領(lǐng)、臨床藥學(xué)部的指導(dǎo)下，根據(jù)特殊用藥安全管理與監(jiān)督，成立了由重癥醫(yī)學(xué)科、臨床藥學(xué)部等組成的多學(xué)科協(xié)作小組為新型藥物的應(yīng)用保駕護(hù)航。

經(jīng)過用藥前?？祁A(yù)防處理，黎伯應(yīng)用雙特異性抗體過程順利，一療程后監(jiān)測腫瘤指標(biāo)迅速降至接近0的水平，生活質(zhì)量也得到了顯著提升。更重要的是，他的精神狀態(tài)也大為好轉(zhuǎn)，死亡風(fēng)險大為下降，重拾了對生活的熱愛和信心。

血液內(nèi)科淋巴瘤、骨髓瘤亞?？瞥闪⒁詠?，通過規(guī)范臨床診療，與病理科、放療科、影像科、檢驗(yàn)科及各臨床科室密切聯(lián)系，極大地提高了全院淋巴瘤骨髓瘤的診治水平，并關(guān)注淋巴細(xì)胞、漿細(xì)胞相關(guān)罕見病的篩查及診治。對于臨床治療難度大、預(yù)后差的少部分患者采用新型的細(xì)胞療法、干細(xì)胞移植等綜合治療手段，讓更多病人重見生的希望。